Efanesoctocog alfa: ¿un nuevo estándar para la profilaxis en hemofilia A?

Manuel Rodríguez-López, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, EOXI Vigo, Vigo (Pontevedra), España
Ramiro J. Núñez-Vázquez, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla. España
María T. Álvarez-Román, Unidad de Trombosis y Hemostasia, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España

La incorporación de nuevos productos de administración por vía subcutánea para la profilaxis en la hemofilia se ha centrado en la prevención del sangrado mediante la normalización de la generación de trombina. El emicizumab ha sido un cambio de paradigma, y aunque algunos expertos prefieren la profilaxis con factor de coagulación VIII (CFVIII), otros lo consideran como el tratamiento de referencia debido a su eficacia y seguridad. Los concentrados de CFVIII de vida media extendida han mejorado los tratamientos previos, pero su semivida limitada por el factor Von Willebrand ha restringido su efectividad. Los nuevos productos, como el efanesoctocog alfa, aprobado en 2023, ofrecen una vida media ultralarga, reduciendo la carga de tratamiento. Este producto, de origen recombinante, presenta modificaciones que prolongan su semivida plasmática y mejoran la generación de trombina. La eficacia clínica de la profilaxis semanal se ha puesto de manifiesto en los estudios XTEND-1 y XTEND-Kids, mostrando buenos resultados en cuanto a eficacia y tolerabilidad, con una baja incidencia de inhibidores. Las comparaciones indirectas sugieren que el efanesoctocog alfa podría ser superior al emicizumab en la profilaxis del sangrado en adultos y adolescentes sin inhibidor. En conclusión, el efanesoctocog alfa inaugura una nueva clase de CFVIII de vida ultra larga y ofrece una oportunidad terapéutica significativa para la hemofilia al normalizar la generación de trombina de manera fisiológica, aunque se requieren más estudios para evaluar su eficacia y seguridad en diferentes escenarios clínicos.

Palabras clave: Profilaxis. Vida media ultralarga. Factor Von Willebrand. XTEN. Eficacia. Innovación.